分子療法は、分子レベルでの細胞の修正です。この研究には、遺伝子導入、ベクターの開発と設計、幹細胞操作、遺伝性疾患および後天性疾患を矯正するための遺伝子、ペプチド、タンパク質、オリゴヌクレオチド、および細胞ベースの治療薬の開発、ワクチン開発、前臨床標的の分野が含まれます。検証、安全性/有効性研究、臨床試験。分子標的療法では、薬物を使用して、有害な細胞の表面または内部の特定の分子（タンパク質など）を標的にします。これらの分子は、細胞に成長または分裂を指示する信号を送るのに役立ちます。これらの分子を標的とすることで、薬は正常細胞への害を制限しながら、有害な細胞の増殖と拡散を阻止します。標的療法ではさまざまな種類の薬剤が使用され、それぞれの薬剤の作用も異なります。研究者たちは、動物（前臨床試験）と人間（臨床試験）でのさまざまな標的療法を研究しています。しかし、治療として承認された標的療法はほとんどありません。標的療法は、最終的には現在の治療法よりも効果的で、害が少ないことが判明する可能性があります。
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